在一座深空实验室深处，AI以超越人类文明的极致算力，撕碎传统制药的漫长周期，在亿万个分子组合中瞬间锁定唯一解，从基因序列到蛋白结构，从疾病靶点到治愈路径，全由算法一手推演。没有试错，也没有等待，一串串代码在全息光影中凝结成药物实体，为人类的疾病治疗，打开一条前所未有的极速通道。
上述只存在于科幻大片中的未来图景，正褪去想象，AI制药以愈发清晰的姿态一步步照进现实，在资本的托举下，迎来了发展的风口。
但热潮之下，资本市场对AI制药赛道整体仍秉持“谨慎乐观择优布局”的态度，以此显著抬高项目准入门槛，不再为单纯的技术概念与叙事买单。
资本关注从“广撒网”到“挑尖子”
热钱，正在加速涌向AI制药领域。
就在本月初，与英矽智能（03696.HK）、晶泰科技（02228.HK）、剂泰科技被并称为“AI制药四小龙”的深度智耀完成了一笔6000万美元的融资，投资方包括信宸资本、金镒资本、凯泰资本，老股东鼎晖百孚、新鼎资本持续追加。而就在这不到两个月前，该公司刚完成近5000万美元的D轮融资，由鼎晖投资领投，新鼎资本、红杉中国跟投。
深度智耀短期内连续获得资本加注，并非个例，而是整个AI制药赛道持续火热的缩影。
截至2025年12月，全球AI制药企业已超350家，其中国内企业数量不少于100家，大部分仍处于初创及萌芽阶段，步入成长期与成熟期的企业仅有10余家。而在2025年以来，行业内多家头部企业相继斩获大额融资，资本布局节奏明显加快。
2025年8月，剂泰科技完成4亿元D轮融资，由北京市医药健康产业投资基金和大兴区产业投资基金联合领投；同年12月，深势科技完成总额超8亿元人民币的C轮融资，由达晨创投、京国瑞基金、北京市人工智能产业投资基金、北京市医药健康产业投资基金、联想创投、元禾璞华等机构共同出资。
而于去年年底上市的英矽智能以22.77亿港元的募集资金总额，成为年内募集资金最高的港股生物医药IPO，在其引入的15名基石投资者中，更是堪称“豪华”，包括腾讯、礼来、淡马锡、华夏基金、泰康人寿等。更早登陆资本市场的晶泰科技也在去年8月以配售新股的方式募集到了约26.5亿港元的资金。
数据显示，2025年国内AI制药领域共发生融资事件32起，累计融资总额超67亿元，同比大幅增长130.5%。
有二级市场投资者对《科创板日报》记者指出，从参与AI制药领域的投融资机构来看，投资主体已形成多层次的阵容：投资主体以头部财务VC/PE为核心，比如多家AI制药企业背后都站着红杉中国和高瓴资本的身影。同时，跨国药企、科技巨头旗下产业资本也在加码，包括礼来、赛诺菲、腾讯等从产业务协同与技术生态角度布局。政府引导基金与地方产业基金则在积极参与，聚焦支持本土创新与产业链落地。此外，险资、公募基金等长线资本也在逐步入场。
朴拙资本执行合伙人苗天一在接受《科创板日报》记者采访时表示，若从2025年国内AI制药的融资数据来看，则呈现出“交易数量微降、融资金额大幅反弹”的结构性分化特征，相较于往年，资本流向已从过去的“广撒网”转向“挑尖子”。
一方面，资金向头部企业高度集中，行业CR5已逼近50%，头部效应持续强化。另一方面，早期项目（B轮及以前）融资占比超过70%，资本更青睐具备“技术闭环能力+商业化验证”的优质企业。这类企业通常拥有自主可控的生成式AI平台，在小分子或大分子领域具备实际管线产出，能够获得跨国药企的高额里程碑付款与销售分成，并拥有从靶点发现到临床前研究的全链条赋能能力。
CIC灼识咨询董事总经理刘立鹤也表示：“当前AI制药领域的融资已呈现出明显的上下分流态势，市场更重视有‘可交付指标’的AI制药公司，例如在成药性提升、实验周转时间缩短、临床候选物产出效率等‘硬指标’上有优势的企业。”
目前，根据技术路径与业务侧重，AI制药企业主要分为三类：一是以AI算法与药物发现为核心的平台型企业，主攻靶点发现、分子设计与成药性优化；二是聚焦AI +自动化实验的一体化企业，打通计算模拟与湿实验闭环；三是深耕特定药物类型的垂直型企业，如聚焦小分子、大分子、基因治疗、纳米递送等细分领域，并通过管线自研或对外授权实现商业化落地。
苗天一对《科创板日报》记者指出，不同类型的AI制药企业有着不同的估值维度：一是技术壁垒，AI原生型Biotech因深度融合人工智能技术，2024年中位数估值达7800万美元，几乎是传统生物制药企业的两倍，具备颠覆性算法或独家数据的企业享有更高估值溢价；二是临床转化进度，管线进入临床II/III期、尤其是有AI主导发现药物的企业，估值显著高于仅停留在临床前阶段的同行；三是商业变现能力，已实现里程碑收入、签订大额海外授权协议的企业，估值更具支撑。
2025年8月，晶泰科技与DoveTree公司达成BD合作，前者利用“AI+机器人”端到端平台，针对肿瘤、自身免疫病等领域的靶点，开发小分子与抗体药物，后者则获得合作产品的全球独家开发与商业化权利，该合作总金额高达59.9亿美元，成为2025年中国AI制药领域金额最大的BD交易之一。
英矽智能在港股上市仅6天后，便与施维雅达成一笔总价值8.88亿美元的抗肿瘤药物研发合作，另该公司的四个肿瘤项目也已全部或部分完成对外授权。
“机构长期更看好‘平台型+管线型’双轮驱动的企业，这类企业既能通过技术授权实现规模化收入，又能凭借自研管线验证平台价值，形成可持续的增长闭环。”苗天一说道。
闯关临床后期和商业化遇考
新药研发向来被视为一场“盲人摸象”式的豪赌，环环紧扣，一步错便步步错。有数据显示，过去十年间，全球药企投入了数千亿美元，最终获批的新药仅有百余款，整体临床成功率不足10%。而AI的介入，打破了药物研发长期难以挣脱的“双十定律”（即研发需10年时间和耗费10亿美元），重塑了药物开发模式。
据国金证券报告显示，AI将使新药研发成本降低4倍，并将研发投入的回报提升5倍，同时，AI药物的商业价值将比标准药物高20倍，比同类最佳的精准药物高2.4倍。
溪砾科技联合创始人、董事长李阳在接受《科创板日报》记者采访时表示：“AI目前在临床前筛选环节的贡献最为显著，有效解决了传统研发中‘大海捞针’式的高通量筛选效率低下、分子优化周期冗长等痛点。”
“过去，从苗头化合物到先导化合物，再到临床前候选药物的过程，通常需要耗费数年时间，这在传统小分子药物研发中是极高的成本博弈。而在AI助力下，以公司两款罕见病核心分子RTX-117和RTX-317为例，分子发现周期已被压缩至数月。依托自研AI模型与AI机器人协同，公司实现了高通量筛选与高效优化验证。这不仅缩短了药物进入临床的时间，更重要的是通过精准建模，将显著提高临床转化率，直接降低了研发沉没成本。”李阳进一步补充道。
今年1月，溪砾科技的小分子管线RTX-117已获批针对腓骨肌萎缩症和白质消融性白质脑病的临床试验，在该两项适应症中均为国内首款获批临床的1类创新药管线，该产品是溪砾科技与晶泰科技合作开发，借助AI+机器人辅助研发的成果之一。
李阳还表示：“AI在制药的其他环节也正逐步发挥价值，例如我们正通过AI整合RNA与基因组学数据，更精准地筛选入组患者，从而更早、更高效地完成临床概念验证。并在探索AI在临床后数据应用与患者长期管理中的赋能，这不仅能提升临床试验成功率，也将为后续的商业化布局提供真实世界证据支持。”
但被寄予厚望之下，AI制药还有很长一段路要走。截至目前，全球尚无AI主导设计的药物获批上市，仅少数项目推进至三期临床阶段，其中包括Generate Biomedicines 旗下全AI设计的抗体药物GB0895，以及剂泰医药自研AI药物 MTS004。
这意味着，AI制药在更深的技术落地与商业化兑现层面，仍面临多重现实考验。尽管AI在临床前研发环节的效率提升已得到初步验证，但从临床前研究到临床试验后期的转化瓶颈依然突出。
与此同时，高质量标注数据稀缺、模型可解释性不足、干实验与湿实验闭环尚未完全打通等问题，仍在持续制约AI药物的最终成药率。另对于大量仍处于早期的AI制药企业而言，持续的研发投入、BD合作的谈判能力，都在不断考验企业的生存与造血能力。
监管层面的适配与完善，同样是行业必须迈过的关口。当前全球针对AI驱动药物的研发规范、数据溯源要求、算法透明度标准仍在逐步建立，AI药物如何在保证安全性与有效性的前提下，实现更快审评、更清晰路径，尚无统一答案。
李阳也坦言，当前AI制药行业仍处于相对比较前期，还需要更多验证的阶段，而行业洗牌的关键点，恰恰集中在AI制药尚未被充分验证的核心环节。谁能更早完成针对患者的概念验证，在临床试验设计与临床后期数据管理上实现关键突破，谁就能在下一轮行业竞争中抢占先机，赢得主动权。
苗天一指出，未来的行业竞争中，缺乏临床验证能力的纯技术公司将被淘汰，头部企业通过并购整合扩大优势，行业集中度会进一步提升。资本关注上，将形成“哑铃型”布局，早期资本聚焦颠覆性技术平台，后期资本偏好临床数据成熟的企业，同时海外授权能力与全球化临床网络将成为估值核心指标，推动行业从“本土内卷”走向“全球竞争”。
对于未来AI制药行业的发展机遇，刘立鹤认为，会将聚焦于多模态技术与生物学基础模型的深度落地与场景化应用。未来行业的突破点，将不再是单一算法的优化，而是通过多模态技术整合基因、蛋白等多维度数据，结合生物学基础模型的迭代升级，实现更精准的靶点预测、分子设计与成药性评估，进而进一步提升新药研发全流程的效率。这种技术融合与高效设计，不仅能大幅缩短药物开发周期，降低试错成本，更能加速企业BD合作的推进速度。
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